Синтетическую РНК использовали для лечения инфаркта

Инфаркт, то есть отмирание части клеток сердца, связан с недостаточным кровообращением в отдельных его областях. Чтобы восстановить кровообращение, ученые решили инъецировать в такие области матричную РНК, которая кодирует синтез белка-фактора роста сосудов (VEGF-A).

Природная матричная РНК VEGF-A после такой инъекции быстро разрушается. Это связано с наличием в межклеточном пространстве соответствующих ферментов-гидролаз, а в клетках — противовирусной системы, которая уничтожает потенциально опасную генетическую информацию. Поэтому ученые использовали для инъекция не природную, а модифицированную синтетическую матричную РНК, которая оказалась гораздо устойчивее.

По словам авторов, инъекция матричной РНК вызвала кратковременный, но достаточно сильный всплеск синтеза фактора роста сосудов, что приводило к восстановлению кровоснабжения поврежденных участков сердца. По сравнению с инъекцией ДНК-векторов, эффект от модифицированной РНК оказался значительно ярче.

Попытки использовать нуклеиновые кислоты (матричные РНК, антисенс-РНК, малые интерферирующие РНК, вирусные ДНК) в прямой инъекции для лечения заболеваний или изменения генотипа ученые проводят уже около 20 лет. К этой области относится также разработка так называемых ДНК-вакцин. Основная сложность метода заключается в быстром разрушении инъецируемых молекул. У примитивных многоклеточных, например, круглых червей, такие инъекции работают гораздо эффективнее, чем у млекопитающих и человека.